Lotta alla distrofia, due messinesi in un team internazionale
Si accendono nuove speranze per i malati di distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una patologia muscolare genetica che causa perdita della funzionalità muscolare.
È stato pubblicato su Nature Medicine, una delle più prestigiose riviste scientifiche al mondo, uno studio multicentrico internazionale nato da una osservazione di neurologi del Dipartimento di Neuroscienze dell'Università di Messina.
Si accendono nuove speranze per i malati di distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una patologia neuromuscolare genetica e debilitante che causa la perdita della funzionalità muscolare. E' una malattia a rapida progressione e colpisce quasi esclusivamente i maschi, spesso incapaci di camminare già a soli 12 anni.
La DMD è causata da alterazioni in un gene localizzato nel cromosoma X che produce una proteina chiamata distrofina. Lo studio, focalizzato su una particolare forma della proteina, potrebbe offrire un nuovo approccio terapeutico per alcuni pazienti DMD.
Il team di ricerca, coordinato da Kevin Flanigan del Research Institute at Nationwide Children's Hospital, Columbus, Ohio, ha incluso anche ricercatori svedesi, australiani e italiani. Tra questi ultimi Giuseppe Vita, Direttore del Dipartimento di Neuroscienze dell'Università di Messina e Sonia Messina, ricercatrice e Direttore Clinico del Centro Nemo Sud.
Centro di riferimento in tutto il Sud Italia anche per la DMD è il Centro Nemo Sud. Nel primo anno di attività il Centro si è preso cura, in modo multispecialistico, di 185 pazienti affetti da questa patologia. Se gli interventi assistenziali sono organizzati in modo ottimale, la storia naturale di queste malattie può essere significativamente modificata.
La ricerca clinica e traslazionale, già molto attiva nel campo della SMA e DMD, sarà potenziata nel campo della SLA. Al momento, il Centro ha in corso cinque trial clinici di sperimentazione terapeutica avanzata nella SMA (atrofia muscolare spinale) e nella DMD.
